Intervenants

  • Karen Aiach est diplômée de l’ESSEC, et titulaire d’un master de recherche en économie de l’Institut d’Études Européennes de l’Université Paris 8. Fondatrice et Directeur Général de Lysogene, mère d'un enfant atteint de MPS III A. A l’annonce du diagnostic de sa fille, elle engage la création d’un programme de thérapie génique. De 2008 à 2009, Karen Aiach a été membre du Comité pédiatrique de l'Agence européenne des médicaments (EMA), en tant que représentante de patients. Elle a œuvré au sein de plusieurs organisations à but non lucratif engagées dans le domaine des maladies rares telles que l'Alliance Sanfilippo, Eurordis, et est membre de l’ International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC).

  • Benoit Arveiler est Professeur des Universités - Praticien Hospitalier à Bordeaux. Pharmacien d’origine, il a complété sa formation par un doctorat de Sciences en Biologie Moléculaire, et effectué un stage post-doctoralau MRC Human Genetics Unit, Edimbourg. Il est, depuis 1998,professeur des Universités - Praticien Hospitalier en Génétique au CHU de Bordeaux tout en poursuivant des recherches au Laboratoire Maladies Rares : Génétique et Métabolisme (MRGM – EA4576). Il est président de l’Association Nationale des Praticiens de Génétique Moléculaire et membre du Groupe Permanent du Plan National Maladies Rares 2.

  • Ségolène Aymé, médecin généticienne et épidémiologiste de formation, est directrice de recherche émérite à l’INSERM. Elle met maintenant cette expérience au service de l’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière à l’hôpital de la Pitié-Salpétrière. Elle est la créatrice d’Orphanet, site de référence mondial dédié aux maladies rares et aux médicaments orphelins qu’elle a dirigé jusqu’en 2011. Elle est créatrice et éditrice en chef de l’Orphanet Journal of Rare Diseases (www.ojrd.com). Elle a exercé de nombreuses fonctions internationales, à la Commission Européenne et à l’OMS, au service des maladies rares et des médicaments orphelins.

  • Gilles Bagou est anesthésiste réanimateur urgentiste au SAMU-69 du CHU de Lyon. Depuis 2007 il est le référent de la Société Française de Médecine d’Urgence et des SAMU pour la rédaction des fiches de régulation médicale sur les maladies rares d’Orphanet, destinées aux médecins urgentistes et aux médecins généralistes assurant la régulation médicale des appels aux SAMU-centres-15.

  • Chantal Bélorgey est Directrice de l’Evaluation Médicale, Economique et de Santé Publique à la Haute Autorité de Santé (HAS). Avant de rejoindre la HAS en juin 2016, Chantal Bélorgey dirigeait la direction des médicaments et des recommandations de l’Institut National du Cancer (INCa). Elle a mené précédement  sa carrière  à l’Agence du médicament : à l’ANSM en tant que Directrice des médicaments du cancer et à l’Afssaps comme responsable du département des essais cliniques et des ATU . 

  • Antoine Bernasconi Pharmacien de formation, Antoine Bernasconi travaille pour Orphan Europe Recordati depuis 5 ans, d’abord en qualité de Directeur des filiales France et Benelux d’Orphan et depuis 1 an en tant que Directeur Europe. A ce titre, Antoine s’est notamment intéressé aux différences entre les plans de dépistage néonatal mis en place dans les pays européens et particulièrement sur le faible nombre de maladie dépisté en France. Antoine est membre du comité maladies rares du LEEM.

  • Sophie Bernichtein, Docteur en biochimie et biologie moléculaire, elle a travaillé en tant que chercheur à l'INSERM pendant 10 ans dans le domaine de l'endocrinologie moléculaire. Spécialisée dans les cancers hormonaux-dépendants, elle a également travaillé à Londres pendant 4 ans à l'Imperial College London avant de réintégrer l'INSERM pour conduire des travaux de recherche concernant une maladie rare endocrinienne. Depuis mai 2015, elle est chef de projet de la filière BRAIN-TEAM, dont la mission est de coordonner les actions des centres de références pour les maladies rares du système nerveux central.

  • Hélène Berrué-GaillardPharmacienne , fondatrice de l’AMFE, Association Maladies Foie Enfants et administrateur de l’Alliance Maladies Rares. Proche des préoccupations des malades, son activité militante a élargi les domaines de compétence et a permis d’intégrer les multiples paramètres de démocratie sanitaire au cœur du métier de Pharmacien.

  • Frédéric BerthierEst le responsable médical du Centre d’Expertise Fonctionnelle du Programme SI-Samu au sein de l’Agence Française de la Santé Numérique (ASIP Santé)

  • Marie-Pierre Bichetest présidente de l’Association Française de la Maladie de Fanconi (AFMF) depuis 2009 et vice- présidente de l’Alliance Maladies Rares depuis 2015. Elle est notamment impliquée dans le suivi des plans nationaux maladies rares et membre du comité de pilotage de la BNDMR. Elle est spécialiste également de l’éducation thérapeutique du patient et plus généralement de l’accompagnement des personnes atteintes de maladies rares.

  • Isabelle  Bikart est Directrice Médicale au sein d'Havas Health & You, qui est l'un des plus grands groupes de communication du monde. Créé à Paris en 1835, le Groupe Havas emploie aujourd'hui 20 000 personnes dans plus de 100 pays. Ancienne vice-présidente de la Fédération Nationale de l’Information Médicale, Isabelle est aujourd’hui membre du Media Committee de la Société Européenne d’Anesthésie (ESA) et collabore avec la Société Européenne de Réanimation (ESICM).

  • Marie-Noëlle Billebot directeur de projet Territoires de Soins Numériques - Agence Régionale de Santé (ARS) Nouvelle-Aquitaine 
    Marie- Noëlle Billebot est directrice du projet Territoire de Soins Numérique (projet national) depuis 2014, au sein de l’ARS Nouvelle Aquitaine. Ingénieur de formation, elle a travaillé dix ans dans l'industrie avant de découvrir le monde de la santé, d'abord en CHU, ensuite au niveau régional, puis au niveau national. Dans le cadre du projet Territoires de Soins Numérique, a été créé la première plateforme territoriale d’appui opérationnelle dotée d’un outil numérique de coordination dont les activités sont en cours de généralisation en Nouvelle-Aquitaine.

  • Mathieu Boudes est directeur des opérations à EURORDIS et coordonne de ce fait les secteurs de la recherche, des registres et biobanques, le développement thérapeutique, l’information, l’accès aux thérapies, les services sociaux, les communautés de malades, les  services d’aide au malade et la formation des associations.  Avant de rejoindre EURORDIS, Mathieu a travaillé comme biologiste. 

  • Anne Chevrier est Chef de Projet de la mission Maladies Rares, rattachée à la Direction Générale de l’Offre de soins au Ministère des Affaires Sociales et de la Santé depuis Mai 2016. Directrice d’hôpital depuis 2008, elle a exercée d’éminentes fonctions au sein du groupe hopitalier Pitié-Sapétrière à Paris, du centre hospitalier de Versailles et du CHU de Toulouse. Elle est ingénieur, diplômée de l'Ecole Polytechnique Féminine - Option Electronique Traitement de l'Information, et titulaire d’un Mastère "Equipements Biomédicaux" délivré conjointement par l'Université de Technologie de Compiègne et l'Ecole Nationale de la Santé Publique.

  • Rémy Choquet est titulaire d'un doctorat en santé publique : épidémiologie et science des données médicales de l'Université Pierre et Marie Curie. Actuellement directeur de l'innovation chez Orange Healthcare, il est expert en cyber Santé pour les projets à grande échelle axés sur les données. Il possède une excellente connaissance des questions de santé électronique locales, nationales et européennes. Par ailleurs, il est associé au plus grand laboratoire de recherche en e-santé en France qui collabore à de nombreux projets H2020 nationaux ou européens.

  • Christian Cottet, militant associatif pour sa fille atteinte d’amyotrophie spinale et toutes les familles, a rejoint l’AFM-Téléthon en 1986 en étant trésorier bénévole de la délégation franc-comtoise. De 1990 à 1994, il devient administrateur de l’AFM-Téléthon. En 2004 il est élu vice-président de l’AFM-Téléthon. Depuis juin 2005, il occupe la fonction de Directeur Général de l’AFM-Téléthon. Pour lui c’est un véritable challenge personnel ; il a fait sien le combat de l’AFM-Téléthon et vit son engagement professionnel et militant comme une formidable aventure humaine.

  • Régis Coutant est Professeur des Universités et praticien hospitalier en Pédiatrie au CHU d’Angers. Il préside l’Association Française de dépistage néonatal.

  • Armel de Gouvello est directeur de l’accès au marché au sein de la filiale France d’Intercept Pharmaceuticals depuis 2015. Docteur en Pharmacie et titulaire d’un master en marketing, il a occupé diverses fonctions dans le marketing et les ventes avant d’intégrer le « Market Access » en 2012, concomitamment à sa découverte de l’univers des maladies rares. Son parcours professionnel l’a fait évoluer au sein de grands groupes pharmaceutiques (Johnson & Johnson, Shire) mais aussi dans de petites Biotech (Viropharma, Intercept). Il est membre du groupe permanent maladies rares du LEEM.

  • Christian Deleuze, est Président de Sanofi Genzyme France et Sanofi Genzyme Polyclonals. Docteur en médecine et diplômé de l‘ESSEC. Il fait ses premières armes au sein de l’équipe médicale de Bayer Pharma puis poursuit son parcours au sein des Laboratoires Searle, Pharmacia et Pfizer. Directeur marketing, il participe activement aux processus de fusion des groupes Pharmacia puis Pfizer. Christian Deleuze s’est toujours investi dans la formation. Il assure depuis plusieurs années, une mission de Professeur Associé à l’ESSEC ou à HEC. Depuis juin 2003, il était à la tête de Sankyo Pharma puis de Daiichi Sankyo France, filiale du 15ème groupe pharmaceutique mondial, qu’il a créée. Il est administrateur du LEEM et en préside le Comité des maladies rares.Il est également administrateur de France Biotech et vice-président de l’association MERI. Il a co-présidé en 2015 le comité scientifique du congrès RARE, et co-présidera en 2018, au nom du LEEM, les Rencontres Internationales de Biotechnologies.

  • Hélène Dollfus est Professeur des universités et Praticien hospitalier en génétique médicale et ophtalmologie. Chef du service de génétique médicale des hôpitaux universitaires de Strasbourg (HUS), elle y coordonne le centre de référence Affections rares en génétique ophtalmologique, ainsi que la filière nationale des maladies rares SENSGENE et le Réseau Européen de Référence sur les maladies rares de l’oeil. Directrice du Laboratoire génétique médicale (Inserm/Unistra), elle est aussi l’instigatrice du futur Institut de génétique médicale d’Alsace (IGMA). Présidente du conseil scientifique de l’association de malades Retina France, elle a reçu le prix Inserm de la recherche médicale 2014.

  • Christophe Duguet est Directeur des affaires publiques de l’AFM-Téléthon. En charge depuis plus de 15 ans, des actions de plaidoyer de l’AFM-Téléthon, il a participé activement à l’émergence des maladies rares comme une priorité de santé publique, et à l’élaboration et au suivi des plans nationaux maladies rares. Il porte la voix des malades au sein de nombreuses instances dans les domaines de la santé, de la recherche, du médicament et du handicap. 

  • Pierre Espinoza est médecin interniste, gastro-entérologue, urgentiste, coordinateur @sante de la Société Française de Télémédecine. Nanti de 27 ans d’expérience de systèmes d’information et 13 ans de pratique de télémédecine, son savoir-faire s’est développé dans la conception puis le déploiement de projets de télémédecine dont Télégéria, TELEHPAD, de projets en dermatologie, soins primaires au domicile. Télégéria a reçu le Trophée du Grand Age 2010, des Victoires de la Modernisation de l’Etat 2012.

  • Jean-Yves Fagon, est actuellement délégué Ministériel à l’Innovation en Santé depuis janvier 2016. Il est Professeur des Universités à l’Université Paris Descartes et Praticien Hospitalier depuis 1990, chef du service de Réanimation à l’Hôpital Européen Georges Pompidou. Il a été directeur de la Politique Médicale à l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris (APHP) de 2007 à 2010. De 2010 à 2016, il a assuré la vice-présidence du Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) en charge des médicaments.

  • François Feillet est Professeur des Universités et Praticien hospitalier en pédiatrie, actuellement chef du service de Médecine Infantile.  Il est également le coordonnateur du centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de Nancy depuis 2006. Il exerce de nombreuses fonction d’expertise nationale et internationale dont la présidence du comité d’experts de la CNAMTS pour les maladies métaboliques depuis 2006. Il est membre du bureau national de l’AFDPHE depuis 2009 et mène des recherches dans l’unité INSERM U954.
  • Antoine Ferry est médecin, pharmacologue clinicien. Il préside les laboratoires CTRS, établissement pharmaceutique spécialisé dans les médicaments orphelins et les produits de niche. Il est fondateur et gérant de la société HESPERUS, société de conseil et de développement spécialisée dans les médicaments orphelins. Il est président de GENESIGNAL, société de Biotechnologie spécialisée dans le domaine de l’angiogénèse. Il est aussi administrateur d’ATEROVAX, société de Biotechnologie spécialisée dans le diagnostic des pathologies cardiovasculaires. Il est membre du groupe permanent maladies rares du LEEM.

  • Thierry Frebourg est PU-PH, professeur de génétique. Il dirige le département de génétique du CHU de Rouen, l’unité Inserm U1245 et le centre normand de médecine génomique et personnalisée.  Il a complété ses études de médecine par un doctorat en biologie moléculaire à l’université Paris VII, et des études post-doctorales au Massachusetts General Hospital de Boston. Ses recherches portent sur les formes génétiques de cancer, et sur l’interprétation des variants génétiques en génétique clinique. Il a dirigé l’ITMO Génétique, Génomique d’Aviesan jusqu’en 2016 et est un des rédacteurs du Plan National Médecine Génomique 2025.

  • Nicolas Garcelon est ingénieur informatique et ingénieur agronome spécialisé dans le traitement du signal. Travaillant dans le domaine médical depuis 2001, Il est depuis 2012 responsable de la plateforme data science de l’institut hospitalo-universitaire Imagine . Il est également ingénieur de recherche dans l’équipe INSERM "Information Sciences to support Personalized Medicine". Il est le concepteur du logiciel Dr Warehouse®, diffusé en open source depuis septembre 2017. Dr Warehouse est un entrepôt de données biomédicales qui permet aux médecins de visualiser et d’analyser les données des patients de manière intuitive et efficace.
  • Janine-Sophie Giraudet Le Quintrec est rhumatologue, praticienne hospitalière à temps partiel à l’hôpital Cochin à Paris, où elle partage son temps entre le service de rhumatologie du Prof. Kahan et le service d’orthopédie du Prof. Anract. Elle travaille également à Orphanet à temps partiel depuis 2007, où elle est responsable des fiches d’urgence depuis 2015, après avoir été en charge de l’indexation des signes cliniques. Elle a aussi travaillé comme praticien-attaché au sein de la consultation multidisciplinaire Marfan et apparentés de 2005 à 2015.

  • Eric Hachulla est Professeur de Médecine Interne à l’Hôpital Claude Huriez à l’Université de Lille depuis 1995. Il est le coordonnateur du Centre de Référence des Maladies Auto-immunes Systémiques Rares du Nord et Nord-Ouest. Il a publié de nombreux travaux, principalement sur les connectivites. Il est membre du Comité d’Education de EUSTAR et chef de projet pour l’EULAR de l’enseignement en ligne des maladies rhumatismales inflammatoires et auto-immunes. Il coordonne depuis février 2014 la filière de santé FAI2R des maladies Auto-immunes et Auto-inflammatoires Rares.

  • Guillaume Jondeau est professeur, cardiologue, responsable du centre de référence pour le syndrome de Marfan et apparentés, coordonnateur de la filière maladies rares FAVAMulti, et coordonnateur du réseau européen maladies rares (ERN) VASCERN regroupant les maladies vasculaires rares, co-responsable de l’équipe 2 à l’INSERM U1148. Sur le plan de la recherche, il s’intéresse aux pathologies anévrysmales de l’aorte ascendante, abordées dans le cadre de la recherche fondamentale (recherche de nouveaux gènes, physiopathologie de la dilatation aortique), et clinique (description des nouvelles pathologies, précision de l’histoire naturelle des différentes maladies, essais thérapeutiques).

  • Daria Julkowska est coordinatrice scientifique à l’Agence National de Recherche (ANR), en charge de la coordination de programmes de financement de la recherche européens et internationaux. Depuis 2010 elle coordonne E-Rare, un programme de financement de la recherche maladies rares. Elle représente l’ANR dans le consortium international IRDiRC où elle préside le comité des agences de financement de la recherche. Elle est docteur en biologie moléculaire, diplômée de l’université Paris XI et de l’université de Gdansk et poursuivi ses activités post-doctorales à l’Institut Pasteur. Elle est titulaire d’un Master en management de la recherche de l’Université Paris Dauphine.

  • Anne Sophie Lapointe est actuellement membre des Conseils d’Administration de Vaincre les Maladies Lysosomales (VML), d’EURORDIS, du Conseil National de l’Alliance Maladies Rares et de Maladies Rares Info Services. Elle a une formation en sciences économiques, suivi d’une thèse universitaire en éthique médicale. Elle est ingénieure de recherche sénior à l’AP-HP, chargée de mission (Associations, bases de données, Europe) de la filière de santé AnDDI-Rares, membre du comité de pilotage de la filière G2M, et membre du comité de pilotage du réseau européen (ERN) pour les maladies métaboliques.

  • Yann Le Cam est le Directeur général d’EURORDIS-Rare Diseases Europe depuis 2001, dont il a été un des co-fondateurs. Il a également contribué à la création de Rare Diseases International en 2015. Il a été membre de l’EUCERD (2011-2016), et président du Comité Scientifique Thérapeutique de l’IRDiRC (2014-2016). Il est membre du Conseil d’administration de l’Agence Européenne du Médicament. Il est membre du Conseil du « UN NGO Committee for Rare Diseases » dont le lancement a été célébré aux Nations Unies à New York en Novembre 2016. Yann est diplômé d’un Executive MBA d’HEC. Il a trois enfants dont l’ainée âgée de 26 ans vit avec la mucoviscidose.

  • Jérome Leleu est président d’Interaction Healthcare, agence digitale spécialisée dans dans la conception d'applications numériques en e-santé. Il est également en charge du groupe de travail Santé du think-tank « Renaissance Numérique ».

  • Christophe Leroy est médecin urgentiste, praticien hospitalier. Il est actuellement chef de mission gestion des crises sanitaires à la direction de l’organisation médicale et des liens avec les universités (DOMU) de l’Assistance Publique –Hôpitaux de Paris. Il est fortement impliqué dans le projet ORPHANET URGENCES depuis sa création.

  • Frédérique Lesaulnier est chargée de mission auprès de la direction de l'ITMO de Santé publique chez AVIESAN-INSERM. Elle a été antérieurement Juriste en charge du secteur de la santé, de la recherche médicale et de l'assurance maladie, à la Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés. Elle est titulaire d’un Doctorat de droit privé de l’Université Paris II. Elle est rédactrice en chef de la revue Médecine & Droit.

  • Pascale Levy est docteur en pharmacie ancienne interne des hôpitaux de Paris, titulaire d’une thèse de Sciences, spécialité génétique (université Paris Descartes). Elle a été assistante hospitalo-universitaire dans le Laboratoire de thérapie cellulaire à l’hôpital Henri-Mondor. Depuis 2008, elle est référente en génétique au sein de la Direction médicale et scientifique de l’Agence de la biomédecine. Elle exerce ses missions dans les domaines du prélèvement et de la greffe d’organes, de tissus et de cellules, ainsi que de la procréation, de l’embryologie et de la génétique humaines.

  • Pierre Levy est docteur en économie, maître de conférences à l’université Paris-Dauphine où il est responsable du master d’économie et de gestion de la santé. Il est membre du conseil d’administration du Collège des Economistes de la Santé, et du conseil scientifique de la Fondation maladies rares. Economiste de la santé, il est spécialisé dans l’évaluation économique des programmes de santé. Il intervient également comme expert auprès de différentes agences sanitaires françaises (HAS, INCa, ANSES).
  • Stanislas Lyonnet est PU-PH en génétique et directeur, depuis 2016, de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine, dédié aux maladies génétiques.  Il est professeur de génétique à l’Université Paris V et généticien clinicien à l’hôpital Necker-Enfants Malades. Il dirige l’équipe Génétique et embryologie des malformations de UMR 1163 de l’INSERM qui s’attache à identifier les gènes en cause dans les anomalies du développement. Il est également membre du conseil scientifique de l’INSERM, éditeur associé au European Journal of Human Genetics. Il a été président, en 2013, de la Société Européenne de génétique humaine et a reçu le prestigieux prix de la recherche de l’INSERM en 2009.
  • Clotilde Mallard est directrice générale de l’association Vaincre la Mucoviscidose depuis 2012.
    Elle est administratrice  de France Assos Santé, membre de la Commission de suivi AERAS, membre du Cospro du Plan National Maladies Rares 2 et de l’instance de gouvernance de la filière MucoCFTR.

  • Jean Louis MANDEL est docteur en médecine et docteur en sciences de l'Université de Strasbourg, professeur agrégé de biochimie à la faculté de médecine de l'Université de Strasbourg de 1978 à 1984, puis de génétique médicale de 1984 à 2003. Il a dirigé l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) de Strasbourg de 2002 à 2007. De 2008 à 2009, il a également dirigé la clinique de la souris (ICS) et a été titulaire de la chaire « Génétique humaine » au Collège de France de 2004 à 2016. Il est membre de l’Académie des Sciences et membre correspondant de l’Académie Nationale de Médecine, et lauréat de plusieurs importants prix nationaux et internationaux pour ses recherches sur les mécanismes de maladies génétiques neurologiques et neuromusculaires. Il est actuellement président du conseil d’administration de la Fondation Maladies Rares.

  • Olivier Mariotte crée nile en 2007. Médecin généraliste, il débute sa carrière en 1985 dans des fonctions marketing chez Servier et Glaxo. Successivement directeur général de Deltacom, puis président directeur général d'Euro RSCG Healthcare, il rejoint Schering-Plough France entre 1998 et 2007, pour prendre la direction des Affaires Publiques, Gouvernementales, Économiques, et la Communication Institutionnelle. Il est depuis 2010 membre du Conseil d’Administration de Maladie Rares Info Services.

  • François Meyer est médecin spécialiste en endocrinologie et médecine interne. Après 10 ans de pratique médicale au CHU de Montpellier, il a travaillé cinq ans dans le département Recherche et Développement d’un laboratoire pharmaceutique suisse. Il a ensuite rejoint l’Agence du Médicament comme adjoint au Directeur de l’évaluation chargé des Affaires médicales. Depuis 2002 il travaille dans le champ de l’évaluation en vue du remboursement. Dès la création de la Haute Autorité de Santé (HAS) en 2005 il prend la direction de l’évaluation des technologies de santé et ce, jusqu’en 2011. Depuis, il est conseiller du Président de la HAS pour les affaires internationales et fortement impliqué dans le réseau de coopération européen pour l’évaluation des technologies de santé (EUnetHTA).
  • Evelyne Milor est chirurgien de formation, notamment en chirurgie pédiatrique et en urologie. Elle est médecin Inspecteur de Santé Publique et a travaillé à la DRASS du Limousin, puis a été mise à disposition de l’Agence Régionale d’Hospitalisation, avant d’intégrer l’ARS en 2010, puis l’ARS Nouvelle Aquitaine en 2016. Elle est actuellement conseillère médicale à la Direction de l’Offre de Soins et de l’Autonomie, en charge de la périnatalité (maternités, et filière de néonatologie, psychiatrie périnatale), de la pédiatrie et chirurgie pédiatrique, de l’AMP, du Diagnostic prénatal, de la Génétique et des Maladies rares. Elle travaille ainsi depuis plus de 12 ans sur la question des maladies rares, soit depuis le 1er plan.

  • Sylvie Odent est professeur d’université et praticien hospitalier. Elle est Chef du service de Génétique Clinique au CHU de Rennes et chercheur au CNRS UMR 6290 Institut de Génétique et Développement de Rennes - IGDR. Elle est coordinatrice du Centre de Référence Maladies rares sur les Anomalies du Développement et Syndromes Malformatifs de l’Ouest. Depuis juillet 2017, elle a été désignée comme co-pilote pour l’élaboration du futur Plan Maladies Rares 3.

  • Alain Perez, Ingénieur de formation, a dirigé la rubrique sciences du quotidien économique Les Echos pendant une vingtaine d’années. Il est aujourd’hui journaliste au sein de la rédaction du site Théragora, spécialisé dans le domaine de la santé. Alain Perez a reçu le prix Escoffier-Lambiotte de la communication scientifique décerné par la Fondation pour la recherche médicale en 2011.

  • Maurice Pierre Planel est président du CEPS depuis janvier 2016. Auparavant conseiller produits de santé de Marisol Tourraine et membre du secrétariat de la commission des affaires sociales du Sénat.

  • Catherine Raynaud est directeur des affaires Publiques des laboratoires Pfizer depuis 2010.
    Diplômée d’un doctorat en biochimie structurale et microbiologie, elle a ensuite suivi différentes formation :  mastère en marketing et management et en Economie de la Santé. Elle a d’abord été chercheur à l’Institut Pasteur, à Londres, puis à l’unité U570 (pathologies systémiques) à l’hôpital Necker. En 2006, elle prend le poste de Responsable projet dans le département Animation et partenariats scientifiques à l’INSERM. En 2007, elle s’oriente vers l’économie de santé en intégrant le domaine de l’Industrie Pharmaceutique, d’abord chez Wyeth, puis chez Pfizer.

  • Christelle Ratignier-Carbonneil est directrice générale adjointe en charge des opérations de l’ANSM. Titulaire d’un doctorat en immuno-hématologie, le Dr Christelle Ratignier-Carbonneil était antérieurement directrice adjoinet à la Caisse nationale d'assurance maladie des travailleurs salariés (CNAMTS), où elle dirigeait le département des produits de santé. Chercheur de formation, Elle a exercé entre 2002 et 2010 plusieurs fonctions en lien avec l’évaluation clinique des médicaments au sein de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, devenue ANSM. Elle a rejoint en novembre 2010 le cabinet du ministre du travail, de l'emploi et de la santé en tant que conseillère pour les produits et les industries de santé, où elle a joué un rôle central dans la rédaction de la loi relative au renforcement de la sécurité sanitaire du médicament et des produits de santé.

  • Catherine Rumeau-Pichon est chef du service évaluation médico-économique et santé publique de la Haute Autorité de Santé (HAS).

  • Elisa Salamanca, ingénieure du Corps des Mines, diplômée de l’école Polytechnique et de l’école des Mines. Après avoir travaillé dans le domaine de la santé environnementale, elle est maintenant directrice de la cellule opérationnelle de la Banque Nationale de Données Maladies Rares, et co-dirige le Work Package 5 de l’action commune européenne sur les maladies rares RD-Action. 

  • Damien Sanlaville est PU-PH en génétique, chef du service de génétique du CHU de Lyon. Il assure la responsabilité du réseau AChroPuces (plateforme de CGH array) et la responsabilité médicale de la plateforme de génomique AURAGEN, une des deux plateforme de génomique récemment créées. Par ailleurs il préside le collège national des enseignants et praticiens en génétique médicale et siège au comité scientifique de la Fondation Maladies Rares, particulièrement en charge des appels d’offre génomique.

  • Laurence Tiennot-Herment, Maman d’un enfant atteint d’une myopathie de Duchenne, Laurence Tiennot-Herment est la présidente de l’AFM-Téléthon depuis 2003. Association de malades et de parents de malades, l’AFM-Téléthon est un acteur majeur de la recherche et du développement des thérapies innovantes pour les maladies rares (250 programmes & jeunes chercheurs financés par an, 33 essais cliniques soutenus pour des maladies de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle…). Elle est également présidente de Généthon et de l’Institut de Myologie, deux laboratoires créés par l’AFM-Téléthon et tous deux leaders dans leurs domaines : thérapie génique et science et médecine du muscle. L’AFM-Téléthon est, en outre, membre fondateur de la Fondation Maladies Rares et de l’Institut Imagine.

  • Mondher Toumi est professeur de Santé Publique à l’Université d’Aix-Marseille, et fondateur, en 2008, et dirigeant de Creativ-Ceutical. Il a été professeur de politique de santé à l’université Lyon 1 de 2009 à 2014, et responsable de la division “prix international, pharmaco-économie et épidémiologie » chez Lundbeck de 2000 à 2003. Il a fait ses études de médecine à Marseille et a obtenu un doctorat d’économie de la Santé de l’Université Lyon 1, formation qu’il a complétée à Paris-Dauphine. Ses travaux de recherche portent sur l’économie du médicament orphelin.

  • Nathalie Triclin-Conseil est Présidente de l’Alliance Maladies Rares, après plus de 10 ans de militantisme au sein de l’Alliance Maladies Rares. Elle représente l’Alliance au sein du Généthon, de la Fondation maladies rares et au sein du Conseil d’Orientation de l’Agence de la Biomédecine. Elle est membre de France Assos Santé, union de plus de 70 associations agréées du système de santé afin de défendre les droits des malades et peser sur les grandes décisions de santé. Elle est Fondatrice de l’Association des Patients atteints de la Maladie de Fabry (APMF) qu’elle a présidé plus de 10 ans. 

  • Christophe Verny est responsable du service de Neurologie du CHU d'Angers. Il anime par ailleurs la filière de santé maladies rares BRAIN-TEAM dédiée aux maladies rares du système nerveux central. Il est également responsable de 2 sites constitutifs de 2 Centres de Référence Maladies Rares au CHU d’Angers et participe à la plateforme PRIOR maladies rares des Pays de la Loire. Il est responsable de l’enseignement de la neurologie, de la douleur et de l’éthique en recherche pour la faculté de médecine d'Angers. 

  • Gérard Viens est professeur émérite et ancien Doyen de l’ESSEC, fondateur de la chaire d’économie et de gestion de la santé. Il est vice-Président d’Alliance Maladies Rares et administrateur de l’Association Française du Syndrome d’Angelman (AFSA). Depuis novembre 2015, il est membre de la Commission de la Transparence à la Haute Autorité de la Santé, comme représentant des patients. Il siège au comité stratégique de la Filière de Santé Maladies Rares « DéfiScience » et est membre du Collectif D.I. Administrateur honoraire de la Caisse Régionale d'Assurance Maladie d'Ile-de-France. Il a été notamment membre de l’inter-commission recherche clinique de l’INSERM.

  • Isabelle VITALI est Directeur Innovation et Business Excellence Sanofi France, depuis Novembre 2016. Précédemment, elle occupait le poste de Directeur de l'Innovation & Développement des Partenariats, Maladies Rares chez Roche France, depuis Septembre 2014. Chez Roche, de 2011 à 2014, elle était Directeur Marketing en Neurosciences et en Cardiologie et Directeur des Opérations Clients en Oncologie et Hématologie entre 2008 et 2011. Avant de rejoindre Roche, Isabelle a occupé divers postes de management chez Merck Sharp & Dohme Chibret Paris dans les directions Marketing, Commerciales et Formation en particulier dans les domaines de la Cardiologie, Diabétologie et de la Rhumatologie. Isabelle est titulaire d'un MBA CPA HEC.
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